چاپ

ایرانیان جهان - به گزارش سلامت نیوز به نقل از parkinsonsnewstoday، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) با پذیرش برنامه دارویی تحقیقاتی (IND) برای درمان نوآورانه XS-411، مجوز آغاز مرحله اول کارآزمایی بالینی این درمان مبتنی بر سلول‌های بنیادی برای بیماری پارکینسون را صادر کرد. این درمان توسط شرکت زیست‌فناوری Xellsmart مستقر در چین توسعه یافته است.
هم‌زمان، FDA مجوز مشابهی برای استفاده از این درمان در آزمایش‌های بالینی بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) نیز صادر کرده است؛ دو گام مهم که مسیر را برای ورود این درمان‌ها به مراحل بالینی در ایالات متحده و آماده‌سازی برای تجاری‌سازی جهانی هموار می‌کنند.
نتایج اولیه امیدوارکننده در چین به گفته شرکت Xellsmart، کارآزمایی‌های بالینی در حال انجام XS-411 در چین نشان داده است که این درمان توانسته به طور چشمگیری علائم بیماری پارکینسون را کاهش دهد، بدون اینکه عوارض جانبی مرتبطی گزارش شود.
بیماری پارکینسون ناشی از کاهش نورون‌های تولیدکننده دوپامین در مغز است. این کاهش منجر به بروز لرزش، کندی حرکت، و علائم متنوعی می‌شود. هدف XS-411، جایگزینی این سلول‌های آسیب‌دیده با سلول‌های جدید است تا بتواند عملکرد حرکتی را تا حدی بازگرداند و علائم بیماری را کاهش دهد.
مکانیزم عمل XS-411 XS-411 از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) استفاده می‌کند؛ سلول‌هایی که قابلیت تبدیل به انواع مختلف سلول‌ها از جمله نورون‌های دوپامینرژیک را دارند. این نورون‌ها در محیط آزمایشگاه تولید شده و سپس به مغز بیماران تزریق می‌شوند.
در این درمان، iPSCها از اهداکنندگان شخص ثالث گرفته می‌شوند (آلوژنیک)، نه از خود بیمار (اتولوگ). این رویکرد امکان تولید انبوه، دسترسی آسان‌تر، و توسعه درمان‌هایی استانداردشده برای طیف وسیع‌تری از بیماران را فراهم می‌کند.
یافته‌های کارآزمایی بالینی در کارآزمایی اولیه در چین، سلول‌های iPSC به ناحیه پوتامن مغز – که در بیماری پارکینسون آسیب می‌بیند – تزریق شدند. بیماران مبتلا به پارکینسون متوسط تا شدید در این مطالعه شرکت داشتند.
در طول پیگیری شش تا دوازده‌ماهه، هیچ عارضه جانبی مهمی گزارش نشد. همچنین بهبودی قابل‌توجهی در معیارهای کلیدی از جمله کاهش علائم حرکتی و غیرحرکتی و افزایش زمان کنترل‌شده بودن علائم (on-time) گزارش شد. این نتایج با بهبود نمرات در مقیاس رتبه‌بندی بیماری پارکینسون (UPDRS) همراه بود.
چشم‌انداز آینده دکتر شیانگ لی، مدیرعامل و مؤسس Xellsmart، گفت: «ما متعهد هستیم درمان‌های آلوژنیک و آماده‌برای‌مصرف مبتنی بر iPSC را برای بیماران مبتلا به بیماری‌های سیستم عصبی مرکزی در سراسر جهان فراهم کنیم.»
شرکت Xellsmart امیدوار است با ورود به مرحله اول آزمایش‌های بالینی در ایالات متحده، گامی اساسی در مسیر تجاری‌سازی و دسترسی جهانی به درمان XS-411 بردارد.